Teriflunomide在制备预防和/或治疗原发性纤毛不动综
发布日期:2024-08-22 浏览次数: 专利申请、商标注册、软件著作权、资质办理快速响应热线:4006-054-001 微信:15998557370
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摘要: | 本发明属于医药领域,具体涉及teriflunomide在制备预防和/或治疗原发性纤毛不动综合征的药物中的新用途。、原发性纤毛运动障碍综合征(primary ciliary dyskinesia,pcd)是与运动纤毛异常相关的疾病,具有高度的遗传异质性和临床异质性。运动纤毛结构和功能的损伤会... | ||
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本发明属于医药领域,具体涉及teriflunomide在制备预防和/或治疗原发性纤毛不动综合征的药物中的新用途。背景技术:1、原发性纤毛运动障碍综合征(primary ciliary dyskinesia,pcd)是与运动纤毛异常相关的疾病,具有高度的遗传异质性和临床异质性。运动纤毛结构和功能的损伤会造成多种临床表征,包括新生儿呼吸窘迫,持续性湿咳,传导性听力受损,支气管扩张,鼻窦炎,上下呼吸道反复感染,百分之五十的患者出现内脏异位。2、pcd的主要病因是运动纤毛出现结构紊乱以及功能受损,纤毛功能异常导致了呼吸道黏液清除效率降低,进而诱发反复的呼吸道感染对肺部组织造成不可逆的伤害。3、pcd的常规临床治疗手段主要包括下呼吸道清理、体位引流、正压通气治疗、雾化吸入等来排除黏液,pcd肺功能衰退严重的患者甚至会通过肺移植来进行治疗。但是,这些治疗手段费用较高,患者依从性较差,开发治疗pcd的新药具有重要意义。4、teriflunomide(特立氟胺)是一种治疗多发性硬化症的药物,已于2010年7月在美国通过临床ⅲ试验,于2012年9月在美国获准使用。目前还未见teriflunomide用来治疗原发性纤毛不动综合征的报道。技术实现思路1、本发明的目的在于提供teriflunomide用来治疗原发性纤毛不动综合征的新用途。2、本发明提供了teriflunomide在制备预防和/或治疗原发性不动纤毛综合征的药物中的用途。3、进一步地,所述药物是恢复纤毛运动功能的药物。4、进一步地,所述药物是以teriflunomide为活性成分,加上药学上可接受的辅料制备而成的药物制剂。5、进一步地,所述的药物制剂为口服制剂或注射制剂。6、进一步地,所述口服制剂为片剂、颗粒剂、胶囊剂。7、进一步地,所述注射制剂为粉针剂。8、本发明还提供了一种预防和/或治疗原发性不动纤毛综合征的药物,它是以teriflunomide为活性成分,加上药学上可接受的辅料制备而成的药物制剂。9、进一步地,所述的药物制剂为口服制剂或注射制剂。10、进一步地,所述口服制剂为片剂、颗粒剂、胶囊剂。11、进一步地,所述注射制剂为粉针剂。12、本发明首次发现teriflunomide可以有效恢复纤毛运动功能,在制备预防和/或治疗原发性不动纤毛综合征的药物中具有广阔的应用前景。13、显然,根据本发明的上述内容,按照本领域的普通技术知识和惯用手段,在不脱离本发明上述基本技术思想前提下,还可以做出其它多种形式的修改、替换或变更。14、以下通过实施例形式的具体实施方式,对本发明的上述内容再作进一步的详细说明。但不应将此理解为本发明上述主题的范围仅限于以下的实施例。凡基于本发明上述内容所实现的技术均属于本发明的范围。技术特征:1.teriflunomide在制备预防和/或治疗原发性不动纤毛综合征的药物中的用途。2.根据权利要求1所述的用途,其特征在于,所述药物是恢复纤毛运动功能的药物。3.根据权利要求1所述的用途,其特征在于,所述药物是以teriflunomide为活性成分,加上药学上可接受的辅料制备而成的药物制剂。4.根据权利要求3所述的用途,其特征在于,所述的药物制剂为口服制剂或注射制剂。5.根据权利要求4所述的用途,其特征在于,所述口服制剂为片剂、颗粒剂、胶囊剂。6.根据权利要求4所述的用途,其特征在于,所述注射制剂为粉针剂。技术总结本发明提供了Teriflunomide在制备预防和/或治疗原发性纤毛不动综合征的药物中的用途,属于医药领域。本发明首次发现Teriflunomide可以有效恢复纤毛运动功能,在制备预防和/或治疗原发性不动纤毛综合征的药物中具有广阔的应用前景。技术研发人员:郑睿,杨文豪,许文明受保护的技术使用者:四川大学华西第二医院技术研发日:技术公布日:2024/8/15